Впервые ученые опробовали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимой генетической болезнью - синдромом Хантера

Синдром, которым страдает пациент, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов - идуронат-2-сульфатаза. Как итог, нарушено расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях) и их накопление в тканях.

Насколько удачно сработала терапия, можно будет узнать через пару месяцев, говорят генетики из Соединенных Штатов. В настоящее время у ученых на руках есть положительные результаты экспериментов с животными.

Как сообщает "Интерфакс", добровольцу внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов.

До настоящее времени у больных с синдромом Хантера не было надежды на излечение.