В мире 15.12.2017

Британские медики совершили прорыв в лечении гемофилии

Шрифт

Медики из Соединенного королевства провели успешные испытания нового лекарства от гемофилии - однократное введение препарата генной терапии показало улучшенные уровни основного фактора свертывания крови VIII (FVIII) или антигемофильного глобулина

 

 


Инъекции генномодифицированного вируса позволили печени больных самостоятельно вырабатывать отвечающий за свертываемость крови белок, говорится в публикации в New England Journal of Medicine.

 


Основная проблема людей, страдающих от гемофилии, заключается в том, что у них в организме вырабатывается недостаточное количество так называемого фактора свертывания VIII. Для избежания опасных для жизни осложнений пациентам необходимы регулярные инъекции фактора свертывания VIII. Чем тяжелее протекает болезнь, тем чаще требуются подобные процедуры, передает ТАСС.

 


Британские ученые создали специальный генномодифицированный вирус, который провоцирует выработку фактора свертывания VIII в печени больного. В результате эксперимента было установлено, что через год у 11 из 13 испытуемых, был зафиксирован нормальный или близкий к нормальному уровень содержания фактора свертывания VIII в организме.

 


Теперь требуются дальнейшие испытания и исследования для того, чтобы убедиться в долгосрочной эффективности новой терапии.

 


Гемофилия - генетическое, приобретенное по наследству заболевание, которое характеризуется изменением одного гена в Х-хромосоме, и связано с нарушением процессов свертывания крови.
Самой известной носительницей гемофилии в истории была королева Виктория. Гемофилией страдал один из ее сыновей - Леопольд, герцог Олбани, а также ряд внуков и правнуков, включая российского царевича Алексея Николаевича. Поэтому данное заболевание также называют "викторианская болезнь" и "царская болезнь".